Droxidopa là tiền chất của noradrenaline được sử dụng trong điều trị bệnh Parkinson. Nó đã được phê duyệt để sử dụng ở Nhật Bản và hiện đang được thử nghiệm ở Hoa Kỳ Dạng racaemia (dl-threo-3,4-dihydroxyphenylserine) cũng đã được sử dụng và đã được nghiên cứu trong điều trị hạ huyết áp thế đứng. Có sự thiếu hụt noradrenaline cũng như dopamine trong bệnh Parkinson và người ta đã đề xuất rằng điều này làm cơ sở cho sự đóng băng thoáng qua đột ngột thường thấy trong bệnh tiến triển. Mặc dù L-DOPS đã được sử dụng ở Nhật Bản và Đông Nam Á trong một thời gian, nhưng hiện tại nó cũng đang được thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn III tại Hoa Kỳ (Hoa Kỳ), Canada, Úc và khắp Châu Âu. Được cung cấp L-DOPS hoàn thành thành công các thử nghiệm lâm sàng, nó có thể được chấp thuận để điều trị hạ huyết áp thế đứng thần kinh (NOH) ngay từ năm 2011. Ngoài ra, các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II đối với hạ huyết áp nội nhãn cũng đang được tiến hành. Chelsea Therapeutics có được tình trạng thuốc mồ côi (ODS) cho L-DOPS ở Mỹ cho NOH, và liên quan đến bệnh Parkinson, thất bại tự trị thuần túy, và teo hệ thống, và là công ty dược phẩm đang phát triển nó ở nước đó.

Chiết xuất gây dị ứng quả việt quất được sử dụng trong thử nghiệm gây dị ứng.

AG-702 là một protein sốc nhiệt của con người tái tổ hợp còn được gọi là protein căng thẳng. Nó còn được gọi là HSP, là một nhóm các protein được tạo ra khi một tế bào trải qua nhiều loại căng thẳng môi trường khác nhau như thiếu nhiệt, lạnh và thiếu oxy. HSP có mặt trong tất cả các tế bào ở tất cả các dạng sống từ vi khuẩn đến động vật có vú và cấu trúc và chức năng của chúng tương tự nhau qua các dạng sống đa dạng này. Thuốc này được phát triển bởi kháng nguyên để điều trị nhiễm herpes sinh dục và đang trong giai đoạn I của thử nghiệm lâm sàng.

Một dẫn xuất axit malonic là một chất trung gian quan trọng trong quá trình chuyển hóa chất béo và protein. Bất thường trong chuyển hóa axit methylmalonic dẫn đến axit niệu methylmalonic. Bệnh chuyển hóa này được quy cho một khối trong quá trình chuyển đổi enzyme methylmalonyl CoA thành succinyl CoA. [PubChem]

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Ceftazidime (Ceftazidim).

Loại thuốc

Kháng sinh nhóm cephalosporin thế hệ 3.

Dạng thuốc và hàm lượng

• Lọ 250 mg, 500 mg, 1 g, 2 g, 6 g bột vô khuẩn để pha tiêm hoặc tiêm truyền. 
• Dịch truyền tĩnh mạch (đã được đông băng) có chứa tương ứng với 20 mg và 40 mg ceftazidime khan trong 1 ml dung dịch 4,4% và 3,2% dextrose.
• Hàm lượng và liều lượng biểu thị theo dạng ceftazidime khan: 1 g ceftazidime khan tương ứng với 1,16 g ceftazidime pentahydrat.

Bosutinib là một chất ức chế Bcr-Abl kinase để điều trị bệnh bạch cầu tủy xương mãn tính nhiễm sắc thể (Ph +) Philadelphia (C +). So với các thuốc ức chế tyrosine kinase khác, nó có hồ sơ độc tính về huyết học thuận lợi hơn. FDA chấp thuận vào ngày 4 tháng 9 năm 2012.

Chiết xuất dị ứng mầm Brussels được sử dụng trong thử nghiệm gây dị ứng.

Hợp chất này thuộc về nitrofurans. Đây là những hợp chất chứa một vòng furan mang nhóm nitro. Nó nhắm mục tiêu protein aldose reductase.

Chiết xuất dị ứng thịt bò được sử dụng trong thử nghiệm gây dị ứng.

Asfotase Alfa là một liệu pháp thay thế enzyme nhắm mục tiêu xương hạng nhất được thiết kế để giải quyết nguyên nhân cơ bản của chứng giảm phosphatase (HPP) hypodosphatasia kiềm kiềm (ALP). Hypophosphatasia hầu như luôn gây tử vong khi bệnh xương nghiêm trọng rõ ràng khi sinh. Bằng cách thay thế ALP bị thiếu, điều trị bằng Asfotase Alfa nhằm mục đích cải thiện mức độ cơ chất của enzyme và cải thiện khả năng khoáng hóa xương của cơ thể, từ đó ngăn ngừa bệnh tật nghiêm trọng về xương và hệ thống của bệnh nhân và tử vong sớm. Asfotase alfa lần đầu tiên được Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế Nhật Bản (PMDA) phê duyệt vào ngày 3 tháng 7 năm 2015, sau đó được Cơ quan Y tế Châu Âu (EMA) phê duyệt vào ngày 28 tháng 8 năm 2015 và được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA chấp thuận) ) vào ngày 23 tháng 10 năm 2015. Asfotase Alfa được bán trên thị trường dưới tên thương hiệu Strensiq® của Alexion Enterprises, Inc. Giá trung bình hàng năm của điều trị Asfotase Alfa là 285.000 đô la.

CNS 5161 là một công cụ chặn kênh ion NMDA và đã hoàn thành giai đoạn IIa bằng chứng về các thử nghiệm lâm sàng như là một hợp chất mới trong điều trị đau thần kinh.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Artesunate (Artesunat)

Loại thuốc

Thuốc chống sốt rét

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén 50 mg, 200 mg

Bột thuốc pha tiêm bắp, tiêm tĩnh mạch chứa 60 mg acid artesunic khan, kèm dung dịch pha tiêm natri bicarbonat 5%

Viên đặt trực tràng 100 mg, 400 mg.